運用我們所擁有的國際先進的iPS細胞技術，通過創新的“基因定點插入”誘導技術和優化的神經細胞誘導分化條件，獲得保有疾病基因型和表型的患者神經細胞；通過引入“神經細胞螢光報告基因”，實現了可以實時高效檢測藥物作用效果的iPS細胞高通量候選藥物篩選模型，并用于從傳統的復方成分中大規模篩選有效組分的研究，解決了當前對沒有已知目標分子的復雜疾病藥物篩選的難題，并通過可以體外成像的疾病轉基因小鼠模型，對細胞模型篩選的有效成分進行體內藥效評估驗證，從而發現具臨床應用潛力的新的活性成分。通過建立人類神經疾病的細胞模型和轉基因動物模型體系，為相關疾病治療藥物的研制提供了接近于臨床實驗的可靠、高效的研究平臺，有效解決了對復雜成分無法逐一研究的難題，從而實現開發出最具應用前景的多靶向治療藥物的目標。將極大推進我國新藥創制的發展進程，對于提升我國疾病基礎研究和新藥開發水平及國際上的影響力，具有重要的意義。